Un nuevo avance médico abre expectativas para quienes viven con hemofilia en Argentina. La ANMAT aprobó un tratamiento innovador destinado a prevenir hemorragias en pacientes con hemofilia A y B mayores de 12 años que desarrollan inhibidores, una condición que dificulta la eficacia de las terapias convencionales.
La hemofilia es una enfermedad genética poco frecuente que afecta la capacidad del organismo para coagular la sangre, lo que puede derivar en sangrados prolongados o espontáneos. Hasta ahora, el abordaje estándar consistía en la administración intravenosa de los factores de coagulación faltantes, Factor VIII en la hemofilia A y Factor IX en la B.
Sin embargo, en algunos pacientes el sistema inmunológico genera anticuerpos que neutralizan estos factores, reduciendo significativamente la efectividad del tratamiento.
Se estima que hasta el 30% de las personas con hemofilia A severa y entre el 5% y el 10% de quienes padecen hemofilia B severa desarrollan estos inhibidores. En estos casos, la enfermedad impacta de manera directa en la calidad de vida: tres de cada cuatro pacientes reportan dolor cotidiano y más de la mitad sufre episodios recurrentes de sangrado en períodos cortos.
El nuevo medicamento, denominado concizumab, introduce un cambio de paradigma. A diferencia de las terapias sustitutivas, no reemplaza los factores de coagulación, sino que actúa bloqueando una proteína llamada TFPI, que normalmente limita el proceso de coagulación. Al inhibirla, el tratamiento favorece la generación de trombina, una enzima clave para la formación de coágulos, incluso en pacientes con inhibidores.
Otra de sus principales ventajas es su forma de administración: se aplica mediante una inyección subcutánea diaria, lo que representa una alternativa más práctica frente a las infusiones intravenosas frecuentes que requieren los tratamientos tradicionales.
Para la especialista Gabriela Sciuccati, ex jefa del servicio de Hematología del Hospital Garrahan, la disponibilidad de esta terapia marca un punto de inflexión. “Se trata de una estrategia innovadora que permite restablecer el equilibrio de la coagulación a través de un mecanismo diferente, lo que constituye un avance muy significativo, especialmente para quienes desarrollaron inhibidores”, explicó.
La médica destacó además que esta alternativa amplía el abanico terapéutico, en particular para pacientes con hemofilia B con inhibidores, quienes hasta ahora contaban con opciones limitadas de profilaxis efectivas y seguras. “El desarrollo de inhibidores complica el tratamiento y deteriora la calidad de vida. Contar con una terapia no sustitutiva modifica sustancialmente el escenario clínico”, afirmó.
La aprobación por parte de la ANMAT se basó en los resultados del ensayo clínico de fase 3 denominado explorer7, que evaluó la eficacia y seguridad del medicamento. Los datos mostraron una reducción del 86% en los sangrados tratados en pacientes que recibieron profilaxis con concizumab. Además, la tasa anualizada de sangrados (ABR) descendió de 11,8 a 1,7 en promedio, con una mediana de cero episodios en quienes utilizaron el fármaco.
En cuanto a la seguridad, el perfil observado fue consistente con lo esperado para este tipo de terapias. El medicamento se presenta en formato de lapicera prellenada, lo que facilita su uso y busca reducir la carga que implica el tratamiento para los pacientes.
Con este avance, especialistas destacan la posibilidad de avanzar hacia tratamientos más personalizados y eficaces, adaptados a las necesidades de cada paciente. En un contexto donde las complicaciones asociadas a la hemofilia siguen representando un desafío, la llegada de nuevas terapias abre un escenario más alentador para mejorar la calidad de vida.
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