Investigadores del Conicet y del Instituto Leloir lograron por primera vez en el país utilizar una técnica llamada reprogramación celular para «convertir» células de la piel en células madre y luego éstas en neuronas para estudiar sus características en dos mujeres con epilepsia benigna de la infancia, lo que a futuro puede permitir el desarrollo de tratamientos, se informó oficialmente.
«Para entender lo que es la reprogramación celular hay que comprender primero qué es una célula madre. Una célula madre da origen a distintos tipos celulares”, explicó bioquímico e investigador de Conicet Fernando Pitossi, líder de la investigación.
“Por ejemplo, hay células madre en la piel, que después dan origen a las células específicas de la piel, pero también hay células madre embrionarias que surgen de la fusión del espermatozoide con el óvulo que después dan origen a todas las células del cuerpo», agregó.
Pitossi, jefe del Laboratorio de Terapias Regenerativas y Protectoras del Sistema Nervioso de la Fundación Instituto Leloir (FIL), indicó que «cada célula madre tiene potencial (de ser neurona, de ser piel, por ejemplo) y las embrionarias tienen la potencia de poder ser cualquier tipo de célula».
«La reprogramación celular es un proceso que se hace en el laboratorio, por el cual se toma una célula adulta -por ejemplo de la piel- y se la hace volver atrás y recuperar el potencial de poder ser cualquier tipo de célula, o sea se la ‘convence’ de que recupere la potencialidad que tiene la célula madre embrionaria», describió.
La técnica fue descubierta por el científico japonés Shinya Yamanaka, quien en 2012 ganó el Premio Nobel de Medicina y Fisiología.
En el estudio liderado por Pitossi, y publicado en la revista Stem Cell Research and Therapy «se utilizó el proceso de reprogramación para estudiar la enfermedad de dos pacientes que tienen epilepsia focal benigna de la infancia».
«Lo que se hizo fue tomar células de la piel de estas pacientes que son hermanas y de una tercera hermana y la madre que no tienen síntomas (que se toman como células sanas de control para comparar); esas células de la piel se reprogramaron para que sean células madre y a esas células madre se las ‘convenció’ de que fueran neuronas», explicó.
Y continuó: «Dicho de otro modo, a partir de células de la piel pudimos hacer neuronas de las pacientes y de sus familiares sanas».
El investigador -quien en 2019 fue incorporado a la prestigiosa Organización Europea de Biología Molecular (EMBO, según sus siglas en inglés)- detalló que lo que encontraron a partir del estudio fue que «las células de las pacientes con epilepsia tenían características diferentes de las células de los controles sanos (sus familiares)».
«Por ejemplo – sostuvo- las células de las pacientas tienen mucho más corta una parte de la neurona que sirve para conectar una neurona con otra; tienen propiedades más excitables, es decir que, frente a un estímulo menor, se activan, y también tienen características de neuronas inmaduras, es decir que todavía no terminan de ser neuronas».
El objetivo de este tipo de trabajos es «estudiar en el laboratorio las células de un paciente, en este caso las neuronas, para entender por qué se puede originar una enfermedad, aquí es la epilepsia focal benigna de la infancia, cuáles son las características de las células y tratar de encontrar un tratamiento que corrija lo que vemos diferente entre las células de los pacientes y las células normales», dijo.
Según informó la agencia CyTA-Leloir, el estudio también fue dirigido por Marcelo Kauffman, del Hospital Ramos Mejía y del Instituto de Investigaciones en Medicina Traslacional que depende de la Facultad de Ciencias Biomédicas de la Universidad Austral y del Conicet, quien estuvo a cargo de la parte clínica de la investigación.
Los primeros autores del estudio son Mariana Casalía y Juan Cruz Casabona, del Conicet y del Instituto Leloir; y también participaron Corina García, Verónica Cavaliere Candedo, María Isabel Farías y Joaquín González, del Conicet y del Instituto Leloir; Dolores Gonzalez Morón, Marta Córdoba y Damián Consalvo, de las mismas instituciones que Kauffman.
Además fueron parte del trabajo Lorena Rela y Gustavo Murer, de la Facultad de Medicina de la UBA y del Instituto de Fisiología y Biofísica Bernardo Houssay (UBA Conicet); Juana Pasquini de la Facultad de Farmacia y Bioquímica de la UBA; Juan Francisco Urbano, de la Facultad de Ciencias Exactas y Naturales de la UBA y del Instituto de Fisiología, Biología Molecular y Neurociencias (IUBA-Conicet), Gustavo Mostoslavsky, de la Universidad de Boston y Ramiro Quintá, del Laboratorio de Medicina Experimental «Dr. Jorge E. Toblli» en el Hospital Alemán, en la ciudad de Buenos Aires. Este trabajo se desarrolló con fondos del Ministerio de Ciencia y Tecnología de la Nación y de la Fundación René Barón.