El laboratorio de Hemoderivados de la Universidad Nacional de Córdoba (UNC) anunció ayer el desarrollo del primer medicamento por ingeniería genética. Se trata de una droga destinada a personas con hemofilia B, que carecen de una proteína fundamental para la coagulación de la sangre.
A lo largo de distintos estudios, el laboratorio logró reproducir artificialmente esa proteína con la actividad biológica necesaria para ser aplicada terapéuticamente. En la actualidad, unas pocas empresas farmacéuticas multinacionales elaboran este medicamento en el mundo, por lo que nuestro país debe importarlo.
“Si bien restan varias etapas para que esté disponible en el mercado, el avance coloca a Hemoderivados en la vanguardia de la producción de proteínas humanas obtenidas mediante la aplicación de ingeniería genética”, indicaron desde la entidad.
Quienes tienen hemofilia B, una enfermedad hereditaria que portan las mujeres y que por lo general la padecen los varones, están expuestos a sufrir hemorragias espontáneas en sus articulaciones u órganos vitales, y necesitan tratamiento de por vida. Por el reducido número de personas que afecta, es considerada una enfermedad rara.
Según datos de la Federación Mundial de la Hemofilia, en 2017 había en Argentina 363 varones con hemofilia tipo B. Sin embargo, se trata de una patología subdiagnosticada. Si se considera que su prevalencia es de 1 caso cada 30 mil hombres, el número de pacientes podría duplicarse.
Por el momento, la única opción terapéutica para estas personas es que reciban periódicamente un aporte externo de la proteína Factor IX, bajo la forma de concentrado proteico. Este concentrado puede ser producido a partir de plasma humano obtenido de donaciones o bien de manera artificial mediante ingeniería genética, que es lo que se ha logrado en el laboratorio universitario.