La investigación encabezada por científicos del Conicet mostró en «ensayos in vitro e in vivo» que los resultados del tratamiento con el medicamento «Nusinersen» pueden mejorarse si se administra junto con ácido valproico, un fármaco que actualmente se utiliza para tratar casos de epilepsia.
En diálogo con Télam el biólogo molecular y director del proyecto de investigación, Alberto Kornblihtt dijo,»Nosotros trabajamos en un fenómeno (celular) que se llama ‘splicing alternativo’ que hace que cada gen pueda fabricar más de una proteína y la AME es una enfermedad que altera este mecanismo»
De esta manera el avance optimiza uno de los fármacos más utilizados a partir de la combinación con otro medicamento también existente, según dio a conocer hoy el Ministerio de Ciencia, Tecnología e Innovación y la prestigiosa revista Cell que colocó en su tapa la noticia.
Kornblihtt agregó además, «Ya se diseñó una terapia que permite corregir ese defecto y mejorar muchísimo la condición de los pacientes, lo que nosotros hicimos es investigar el mecanismo en profundidad y descubrimos que agregando otro medicamento, llamado ácido valproico, el medicamento desarrollado por el uruguayo Adrián Krainer es más eficiente (en ratones)
El hallazgo fue anunciado en una conferencia de prensa en el Instituto de Fisiología, Biología Molecular y Neurociencias (Ifibyne) de UBA-Conicet, de la que también participaron el ministro de Ciencia, Tecnología e Innovación, Daniel Filmus; la presidenta del Conicet, Ana Franchi; y la presidenta de Familias AME, Vanina Sánchez.
