Investigadoras de la Facultad de Ciencias Químicas de la UNC avanzan en el desarrollo de nanopartículas de óxido que puedan ser usadas en estrategias terapéuticas aplicadas al tratamiento de enfermedades genéticas como la fibrosis quística, la piel de cristal y la hemofilia.
El origen de estas patologías se encuentra en el funcionamiento incorrecto de un gen. La propuesta de Cecilia Vasti y Carla Giacomelli, ambas científicas de la UNC, consiste en utilizar esas nanopartículas de óxido como un vehículo para llevar hasta las células afectadas un fragmento modificado de ADN que permita corregir esa labor defectuosa.
Tras aprobar algunas instancias de evaluación, el proyecto logró ingresar al portfolio de GridX, una iniciativa dedicada a potenciar y financiar la creación de empresas científicas.
La firma que constituirán las investigadoras de la UNC se denominará “NanoTransfer”. Ya recibió parte de los 200.000 dólares que aportará GridX para avanzar en el desarrollo y actualmente se encuentra en proceso de registro en el programa de Empresas Biotecnológicas de Conicet. Prevén, además, firmar con la UNC un convenio de investigación y desarrollo.
Si cumplen en tiempo con las etapas programadas y las regulaciones de la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat), sus creadoras estiman que en cinco años podrían empezar a comercializar los primeros productos.
En las terapias génicas, el vehículo que lleva el ADN modificado que se inocula al paciente se denomina transfección. Para este transporte, la estrategia más usada emplea vectores virales apropiadamente reformados para que no generen infecciones.
Sin embargo, muchos pacientes no pueden recibir este tratamiento porque a lo largo de sus vidas han generado respuesta inmune a algunos de los virus que se usan como vehículos. Por lo mismo, este tipo de transporte solo puede aplicarse una vez.
La innovación de las investigadoras radica en usar nanopartículas de óxido en vez de vectores virales. Son más económicas, pueden escalarse con mayor facilidad y cumplirían la misma función sin generar respuesta inmune y con la posibilidad de repetir el tratamiento de ser necesario.